Augenheilkunde: Hochdotierter Preis für Hendrik Scholl
Der Ophthalmologe Prof. Dr. Hendrik Scholl erhält von der Foundation Fighting Blindness 600'000 US-Dollar für die Entwicklung einer neuen Gentherapie, die die Wiederherstellung des Sehens nach Erblindung zum Ziel hat. Scholl ist Professor für Ophthalmologie an der Universität Basel und klinischer Leiter des Instituts für Molekulare und Klinische Ophthalmologie Basel (IOB).
29. April 2021
«Wir sind sehr glücklich über diese Forschungsgelder von der Foundation Fighting Blindness. Das Preisgeld hilft uns, die von uns entwickelte optogenetische Gentherapie an Zapfen-Lichtrezeptorzellen rascher in die Anwendung für Patienten zu bringen. Wir nutzen den Beitrag zur Beschleunigung der Vorbereitungen für unsere klinische Studie zur Wiederherstellung der Sehfähigkeit bei erblich bedingter Blindheit», sagt Hendrik Scholl.
Erblich bedingter Sehverlust ist weltweit ein Hauptgrund für Blindheit. Bei einem signifikanten Teil erblicher Netzhauterkrankungen verlieren die Zapfen ihre natürliche Fähigkeit, Licht zu absorbieren und in ein Signal umzuwandeln. Sie sterben jedoch nicht ab, sondern verbleiben gewissermassen im «Tiefschlaf», und die Verbindung und Fähigkeit zur Datenleitung von der Netzhaut zum Gehirn bleibt erhalten.
«Wir arbeiten daran, diese Lichtrezeptoren zu reaktivieren und so die Erblindung rückgängig zu machen. Die neuartige Gentherapie entwickeln unsere Grundlagenforscher und Ärzte Hand in Hand. Sie ist einzigartig, weil sie unabhängig von spezifischen Mutationen ist, die den verschiedenen Formen erblicher Erblindung zugrunde liegen. Unsere Methode führt zudem potenziell zu besserer wiederhergestellter Sehfähigkeit im Vergleich zu anderen Ansätzen, weil wir unmittelbar auf die Lichtrezeptoren zielen, die am Anfang des Sehprozesses stehen und nicht auf Netzhautzellen, die spätere Schritte in der Datenübertragung ans Gehirn übernehmen», erklärt Scholl.
Start der klinischen Studie in drei Jahren
Erste Studien am IOB zeigen, dass bei etwa 15–20% erblindeter Patienten noch (schlafende) Zapfen vorhanden sein könnten. Forschende am IOB konnten zudem zeigen, dass Injektionen optogenetischer Proteine unter die Netzhaut die anvisierten Zapfen auch erreichen. Als Vektoren für die Gentherapie dienen Adeno-assoziierte Viren, deren Sicherheit und Wirksamkeit beim Menschen bereits gezeigt wurde. Solche Injektionen führten bei blinden Mäusen wieder zu Lichtempfindlichkeit und die Datenübertragung von der Netzhaut zum Gehirn wurde reaktiviert.
Das Preisgeld möchte Scholl vor allem für präklinische Studien verwenden, die bereits weit fortgeschritten sind. «Wir rechnen damit, innerhalb von drei Jahren alle Vorbereitungen abgeschlossen zu haben, um dann unmittelbar die klinische Studie zu starten. Eine weltweite Multi-Center-Studie mit okulärer Bildgebung zur Identifizierung geeigneter Studienteilnehmer läuft bereits», so Scholl.
Erforschung von Netzhauterkrankungen
Die Foundation Fighting Blindness wurde 1971 gegründet. Zu dieser Zeit war kaum Wissen über Netzhautdegenerationen vorhanden, die zur Erblindung führen. Es gab kaum Forschung und keine klinischen Studien für potenzielle Therapien. Heute ist die Foundation Fighting Blindness die weltweit führende private Förderorganisation für die Forschung an Netzhauterkrankungen.