Mastozytose-Medikament verbessert Beschwerden und Lebensqualität

Flecken auf der Haut, Juckreiz, Bauchkrämpfe und Erschöpfung – mit derlei Symptomen zeigt sich Krankheit Mastozytose, an der schätzungsweise 1000 bis 2000 Personen in der Schweiz leiden. Bei dieser Erkrankung sind bestimmte Immunzellen, die Mastzellen, durch eine Mutation ständig aktiviert, produzieren fälschlicherweise fortlaufend Botenstoffe (Mastzellmediatoren) und häufen sich in Organen wie der Haut und dem Knochenmark an.

Gegen die fortgeschrittenen Formen dieser Erkrankung wurde vor kurzem der Wirkstoff Midostaurin zugelassen, der den Effekt der Mutation hemmt. Allerdings machen diese schweren Verläufe nur 10 bis 20 Prozent der Betroffenen aus. Für den Grossteil der Patientinnen und Patienten, die ebenfalls an stark einschränkenden Symptomen leiden, gibt es bisher keine spezifische Behandlung.

Auch für nicht-fortgeschrittene Formen

Eine internationale Studie mit Beteiligung von Prof. Dr. Karin Hartmann, Professorin für Allergologie am Departement Biomedizin der Universität Basel und Leiterin der Allergologie am Universitätsspital Basel, weist nun darauf hin, dass sich Midostaurin auch für die Betroffenen mit nicht-fortgeschrittenen Formen der Mastozytose, die vor allem unter Mediatorsymptomen leiden, eignen könnte.

Hartmann und ihre Kollegen nutzten Daten von 116 Patientinnen und Patienten mit fortgeschrittenen Formen von Mastozytose aus einer früheren Studie von 2016. Diese hatte gezeigt, dass Midostaurin die Ansammlung an Mastzellen in verschiedenen Organen reduzierte und die Organfunktion wieder verbesserte. Auf diesem Befund beruht die Zulassung für die fortgeschrittenen Formen der Erkrankung.

Symptome wie Juckreiz, Hitzewallungen und Bauchschmerzen werden aber nicht allein durch die Zellzahl, sondern vor allem durch die Überversorgung mit ihren Botenstoffen ausgelöst. «Ob der Wirkstoff auch diese sogenannten Mediatorsymptome und die Lebensqualität der Betroffenen mildert, wurde aber bisher nicht detailliert ausgewertet», erklärte Hartmann. Dies nachzuweisen wäre wichtig, um zu verstehen, ob Midostaurin – und in Zukunft möglicherweise auch andere Medikamente mit gleichem Angriffsziel – zusätzlich hilfreich sein könnte für Patienten, die vor allem unter Mediatorsymptomen leiden.

Midostaurin mildert Mediatorsymptome

Die Ergebnisse der Studie, die im Fachblatt «Journal of Allergy and Clinical Immunology» erschienen ist, machen Hoffnung in dieser Hinsicht: Die verschiedenen Mediatorsymptome nahmen deutlich ab. Ausserdem verbesserte sich die subjektiv wahrgenommene Lebensqualität der Patientinnen und Patienten, wie die Auswertung von standardisierten Fragebögen ergab. Dieser Effekt hielt auch während drei Jahren Behandlung mit Midostaurin an.

Die Anzahl Studienteilnehmender sei zwar relativ klein, da es sich aber um eine seltene Erkrankung handle und von den Betroffenen nur einige an einer fortgeschrittenen Form der Mastozytose leiden, sei nie zuvor eine so grosse Gruppe von Patienten mit fortgeschrittener Mastozytose untersucht worden, betonte Hartmann. «Wir hoffen, mit unseren Ergebnissen einen Anstoss zu geben, den Einsatz von Midostaurin und anderen Medikamenten mit gleichem Angriffsziel in weiteren Studien an Patienten zu prüfen, bei denen die Mediatorsymptome im Vordergrund stehen.»

Originalbeitrag

Karin Hartmann, Jason Gotlib, Cem Akin, Olivier Hermine, Farrukh T. Awan, Elizabeth Hexner, Michael J. Mauro, Hans D. Menssen, Suman Redhu, Stefanie Knoll, Karl Sotlar, Tracy I. George, Hans-Peter Horny, Peter Valent, Andreas Reiter, Hanneke C. Kluin-Nelemans
Midostaurin improves quality of life and mediator–related symptoms in advanced systemic mastocytosis
The Journal of Allergy and Clinical Immunology (2020), doi: …