Seltene Krankheiten: Lohnt es sich, darüber zu forschen, Stefan Felder?
Text: Stefan Felder
Ist es sinnvoll, über Erkrankungen zu forschen, von denen sehr wenige Menschen betroffen sind? Der Gesundheitsökonom und die Medizinethikerin antworten unterschiedlich.
Von einer seltenen Krankheit spricht man, wenn von 10'000 Personen weniger als fünf davon betroffen sind. Darunter fallen ungefähr 7000 unterschiedliche Erkrankungen mit teilweise schweren klinischen, sozialen und ökonomischen Konsequenzen für die Betroffenen. In der Schweiz leidet ungefähr eine halbe Million Menschen unter einer seltenen Erkrankung, gleich viele wie an Zucker, die also entweder an Diabetes Typ 1 (40'000 Fälle) oder an Typ 2 (460'000) erkrankt sind.
Bei den seltenen Krankheiten sind jeweils im Durchschnitt 70 Personen von derselben Erkrankung betroffen. Die Erforschung seltener Krankheiten steht also vor einer grossen Herausforderung. Während man bei gleichem Aufwand bei den Zuckerkranken eine halbe Million Patienten und Patientinnen erreicht, sind es bei seltenen Erkrankungen nur 70. So gesehen lohnt sich die Erforschung seltener Krankheiten eigentlich nicht.
Gegen diese «kalte» ökonomische Logik gibt es aber politischen Widerstand. Im Herbst 2014 verabschiedete der Bundesrat das «Nationale Konzept Seltene Krankheiten» als Teil der gesundheitspolitischen Prioritäten «Gesundheit 2020» und beauftragte das Eidgenössische Departement des Innern, eine Umsetzungsplanung zu erarbeiten. Der Bundesrat steht damit in einer Reihe mit anderen Regierungen, die ebenfalls Anstrengungen unternehmen, die Erforschung von seltenen Krankheiten zu fördern.
Ist es legitim, das Schicksal von 70 Patienten mit einer seltenen Krankheit gegenüber dem Los einer halben Million Patienten aufzurechnen, die zuckerkrank sind? In der Logik des Utilitarismus ist dies sogar geboten. Danach sind Betroffene grundsätzlich gleich zu behandeln, wenn auch dabei die möglicherweise stark unterschiedliche Schwere der Erkrankung zu berücksichtigen ist. Denn das Geld für die Forschung der Erkrankung von 70 Personen bringt Opportunitätskosten mit sich: Einer halben Million Zuckerkranken entgeht der mögliche Nutzen aus der Erforschung ihrer Krankheit.
In Ländern wie Grossbritannien hat der Utilitarismus eine lange Tradition, die im Bereich der Gesundheitsversorgung eine vergleichsweise konsequente Umsetzung findet. Eine kürzlich publizierte repräsentative Umfrage stützt diese Politik. So findet die britische Öffentlichkeit, dass Seltenheit kein hinreichendes Argument sei, um bestimmte Krankheiten zu bevorzugen. Gleiches wurde für Norwegen festgestellt. Dort befragte man die Bevölkerung über eine Priorisierung von «Orphan drugs», Arzneimitteln für seltene Krankheiten. Das Resultat war: Wenn die Befragten vor eine Güterabwägung gestellt werden, messen sie seltenen Krankheiten keine spezielle Bedeutung bei
Das schweizerische Bundesgericht hat im bekannten «Myozyme-Fall» im Jahr 2010 ähnlich geurteilt. Dabei ging es um eine Patientin mit Morbus Pompe, einer Lungenerkrankung, deren Behandlung mit dem Medikament Myozyme damals pro Jahr eine halbe Million Franken kostete.
Das Gericht wies in seinen Erwägungen darauf hin, dass 2,8 Prozent der Schweizer Bevölkerung eine ähnliche Beeinträchtigung ihrer Lungenfunktion aufwiesen. Würde man nun für deren Behandlung ebenfalls eine halbe Million Franken pro Kopf und Jahr ausgeben, wäre das aktuelle Niveau der Gesundheitsausgaben von 90 Mrd. Franken ausgeschöpft. Aus Gerechtigkeitsüberlegungen sprach sich das Bundesgericht deshalb gegen die Kostenübernahme der Behandlung der Patientin mit Myozyme aus. Das ist eben das Überraschende am Utilitarismus: Er bringt Effizienz- und Gerechtigkeitsüberlegungen in Übereinstimmung.
Stefan Felder ist Professor für Health Economics an der Universität Basel. Er ist Präsident der Schweizerischen Gesellschaft für Gesundheitsökonomie und Generalsekretär der Europäischen Gesellschaft. Er befasst sich unter anderem mit der Regulierung der Krankenversicherung und der Gesundheitsmärkte durch den Staat und halbstaatliche Institutionen. Weitere Forschungsgebiete sind die Priorisierung medizinischer Leistungen und der Wettbewerb in der Krankenversicherung und zwischen medizinischen Leistungserbringern.
Weitere Artikel in der aktuellen Ausgabe von UNI NOVA.